[보도참고] 식약처, 파브리병 환자의 치료 기회 확대

식품의약품안전처가 2026-05-21 공개한 보도자료를 바탕으로 핵심 내용을 정리했습니다. 원문을 그대로 옮기기보다 일정, 대상, 의미를 빠르게 확인할 수 있도록 브리핑 형식으로 재구성했습니다.

한눈에 보기

이번 보도자료의 핵심은 '[보도참고] 식약처, 파브리병 환자의 치료 기회 확대'입니다. 발표 배경과 주요 일정, 현장에서 확인할 내용을 중심으로 정리했습니다.

핵심 포인트

• 알파-갈락토시다제 A(alpha-galactosidase A) 효소 결핍으로 발생하는 리소좀 저장 질환 중 하나로, 피부가 사마귀처럼 솟아오르는 혈관각화종, 복통, 단백뇨, 손･발가락의 말단 통증, 무한증, 저한증, 청각 및 시력장애 등의 증상을 보임
• ‘엘파브리오주(페구니갈시다제알파)’는 식물 세포주로 제조한 유전자재조합 알파-갈락토시다제*로, 파브리병 환자에게 부족한 이 효소를 보충하여 당지질의 축적을 감소시키고 질병의 악화를 완화하는 치료제이다.
• 리소좀 내에서 당지질 및 당단백질의 알파-갈락토실 결합을 끊어주는 가수분해 효소 이 약은 파브리병으로 확진된 환자의 장기간 효소 대체요법으로 사용되며, 이번 허가를 통해 파브리병 환자에게 새로운 치료 기회를 제공할 것으로 기대된다.

더 살펴볼 내용

식약처는 앞으로도 규제과학 전문성을 기반으로 희귀질환 환자에게 새로운 치료제를 신속하게 공급하여, 환자의 치료 기회가 확대될 수 있도록 최선을 다할 예정이다.

확인 메모

• 발표 기관: 식품의약품안전처
• 발표일: 2026-05-21
• 자료 성격: 기관 보도자료 기반 브리핑

원문

• 식품의약품안전처 보도자료